El Hospital de Puerta de Hierro de la Comunidad de Madrid ha iniciado el tratamiento en pacientes con la terapia celular NC1, pionera en Europa, e indicada en el tratamiento de lesiones medulares crónicas y clínicamente incompletas, secundarias a daño vertebral dorsal o lumbar de origen traumático. Este medicamento es el primero de terapia avanzada y fabricación no industrial autorizado para su uso hospitalario por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).
A día de hoy, se ha administrado la primera dosis a 17 pacientes, nueve de los cuales son de la Comunidad y los ocho restantes de otros puntos de España. De acuerdo con la ficha técnica, tienen que pasar tres meses entre la administración de la primera y la segunda dosis. De todos los pacientes que han comenzado el tratamiento, 12 ya han recibido la pauta completa. Hasta el momento no se han observado reacciones adversas graves en ninguno de ellos.
De acuerdo con lo establecido en las condiciones de autorización de la AEMPS, de aquí a junio de 2022, el Hospital Puerta de Hierro de Majadahonda tratará a un total de 40 personas con la pauta completa. El objetivo de la Comunidad de Madrid es ir aumentando el número de candidatos cada año siempre que los resultados clínicos mantengan un balance favorable de riesgo/beneficio.
La Unidad de Terapias Avanzadas (UTA) de la región ha recibido un total de 78 solicitudes para este tratamiento. Todas las peticiones son revisadas y evaluadas por un Comité de Selección formado por profesionales médicos de Puerta de Hierro especialistas en neurocirugía, farmacología clínica, rehabilitación, neurología, urología y medicina interna, así como miembros de la sala de producción de Terapia Celular, coordinación de trasplantes, enfermería, psicología, trabajo social y farmacia, además de un profesional externo a la institución.
Tras completar las evaluaciones pertinentes y confirmar que la persona es candidata a la terapia, ésta recibe el tratamiento y se le incluye en un programa de seguimiento multidisciplinar a largo plazo. Este tiene como objetivo la generación de evidencia adicional sobre la eficacia y seguridad del fármaco. El Hospital Universitario la Princesa también participa en la evaluación y seguimiento de estos pacientes gracias a un convenio de colaboración firmado entre ambos centros.
La incorporación a la actividad asistencial de esta innovadora terapia es el resultado de más de 20 años de investigación y desarrollo clínico bajo la dirección del doctor Jesús Vaquero –jefe del Servicio de Neurocirugía fallecido en 2020–.
PRODUCCIÓN Y ADMINISTRACIÓN PERSONALIZADA EN CADA CASO
El tratamiento con esta terapia celular se divide en dos fases. En la primera, se procede a la extracción de células madre mesenquimales del propio paciente a través de una punción de médula ósea. Posteriormente, estas son tratadas en una sala de producción celular donde se cultivan y expanden hasta obtener la dosis necesaria para comenzar con el proceso. En una segunda fase se administra la terapia a través de una inyección en el líquido cefalorraquídeo o en el lugar exacto de la lesión medular.
Para llevar a cabo la investigación, desarrollo y producción de terapias avanzadas, el Puerta de Hierro cuenta con una Unidad Multidisciplinar de Terapias Avanzadas (UMTA), creada con el objetivo de coordinar esfuerzos para lograr la mayor eficiencia y excelencia asistencial en el acceso a las terapias avanzadas de uso comercial, así como para potenciar la investigación, desarrollo y aplicabilidad clínica de terapias avanzadas de producción e investigación propia.
Esta Unidad engloba dos salas de producción celular certificadas por la AEMPS, así como diversos equipos clínicos y de investigación que están desarrollando un número notable de proyectos centrados en nuevas terapias avanzadas. Los propios se agrupan fundamentalmente bajo dos líneas de investigación: medicina regenerativa e inmunomodulación.
ESTRATEGIA REGIONAL DE TERAPIAS AVANZADAS
Las terapias avanzadas son productos de uso humano que se basan en genes, células o tejidos y constituyen uno de los principales hitos alcanzados en los últimos años en el abordaje de enfermedades que cuentan con pocas opciones de tratamiento.
Su desarrollo ha registrado un rápido incremento en los últimos años gracias a los nuevos conocimientos en materia de secuenciación y a las nuevas técnicas de manipulaciones genéticas y celulares. Tras varias décadas de investigación, han comenzado a comercializarse para su uso clínico habitual los primeros medicamentos de este tipo.
La Comunidad de Madrid cuenta con una Estrategia Regional de Terapias Avanzadas desde 2018 dirigida a optimizar el uso de estos medicamentos a través de la coordinación y el apoyo de los ámbitos de la investigación, la formación, la asistencia sanitaria y la gestión, de forma que se garantiza el acceso equitativo al tratamiento a aquellos pacientes que lo precisen.
La región contará antes de este verano con un nuevo Plan con el objetivo de avanzar en la investigación y garantizar la accesibilidad de un mayor número de personas a estos medicamentos, específicamente, a las CAR-T.
