Un equipo de investigadores liderado por el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y la Clínica Universidad de Navarra (CUN), con la colaboración del Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD), ha desarrollado un nuevo tipo de células CAR-T basadas en vectores no virales. Esta innovadora terapia genética tiene como objetivo mejorar el tratamiento de cánceres hematológicos, como linfomas y leucemias de linfocitos B, ofreciendo una alternativa más accesible y con menores costos de producción.
El estudio, cuyos resultados han sido publicados en la revista Molecular Therapy Methods and Clinical Developments, representa un avance significativo en el desarrollo de tratamientos oncológicos. La terapia CAR-T consiste en la modificación genética de linfocitos T del paciente para que puedan reconocer y atacar células tumorales que expresan el antígeno CD19 en su superficie. En lugar de utilizar los tradicionales vectores virales, esta nueva metodología emplea el sistema de transposón «Sleeping Beauty» y una enzima transposasa, lo que permite la inserción de genes terapéuticos en las células de forma más sencilla y segura.
Según el Dr. Felipe Prósper, director del Área de Terapia Celular de la CUN, «el componente innovador radica en el uso de transposones en lugar de vectores virales, lo que supone una reducción significativa de los costes y una mejora en la seguridad del procedimiento». Por su parte, el Dr. Juan Bueren, director de la Unidad de Innovación Biomédica del consorcio coordinado por CIEMAT, destacó que «la terapia génica enfrenta el reto del elevado coste, y este nuevo enfoque puede marcar un cambio de paradigma en su accesibilidad».
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha autorizado el inicio del primer ensayo clínico basado en esta tecnología en pacientes con linfoma refractario. Este estudio, promovido por el Instituto de Investigación Biomédica de Salamanca (IBSAL) y financiado por el Instituto de Salud Carlos III, busca evaluar la seguridad y eficacia de esta innovadora terapia.
El desarrollo de estas células CAR-T ha sido posible gracias a la colaboración entre dos grandes consorcios de investigación en España: por un lado, el CIEMAT, el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y el IIS-FJD; y por otro, la CUN, su Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA), el Instituto de Investigación Sanitaria de Navarra (IdiSNA) y el Centro de Investigación Biomédica en Red de Cáncer (CIBERONC).
Este avance posiciona a la investigación biomédica española en la vanguardia del desarrollo de terapias avanzadas, con el objetivo de ofrecer nuevas alternativas de tratamiento a pacientes con enfermedades oncohematológicas.